France — La Haute autorité de santé (HAS) vient d’autoriser l’accès précoce à l’association Kaftrio® - Kalydeco® dans le traitement « des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 ans et porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) », peu importe la nature de la seconde mutation et sans aucun critère de sévérité.
Elle a également élargi l’accès à la combinaison thérapeutique pour ceux âgés de 6 ans et plus porteurs de l’une de 177 mutations considérées répondeuses au traitement.
Pour rappel, Kaftrio®/Kalydeco® est commercialisé à ce jour en France pour les patients de 6 ans et plus porteurs au moins d’une mutation F508del. Un tableau détaillant les modulateurs et leurs conditions d’accès est disponible sur le site de l’association Vaincre le Mucoviscidose .
« Grâce aux différents élargissements de l’accès, 72 % de la population pourront dès à présent bénéficier de Kaftrio® [- Kalydeco®], soit environ 5500 patients », indique Vaincre le Mucoviscidose dans un communiqué.
Jusque-là, « quelques enfants âgés de 2 à 5 ans avaient pu en bénéficier en France à titre compassionnel.
Chez les 6 ans et plus porteurs d’une des 177 mutations répondeuses
La HAS vient également d’autoriser l’accès précoce pour les patients âgés de 6 ans et plus, non porteurs d’une mutation F508del et porteurs d’une des 177 mutations rares identifiées comme répondeuses à Kaftrio® et précédemment incluses dans les AMM aux Etats-Unis et en Grande-Bretagne.
A noter qu’en France, près de 500 patients dans ce cas ont déjà pu en bénéficier, grâce à l’élargissement du cadre de prescription compassionnelle (CPC) décidé par l’ANSM en juin 2023.
« Les premiers résultats confirment un taux de réponse positif similaire à celui attendu : 50 % des patients ayant ce type de profil génétique sont répondeurs », indique Vaincre la Mucoviscidose.
A ce jour, 28% des patients, soit environ 2200, ne peuvent encore bénéficier de l’association thérapeutique en raison de leur profil génétique ou du fait qu’ils sont greffés ou qu’ils ont moins de deux ans, précise l’association.
Suivez Medscape en français sur X .
Suivez theheart.org | Medscape Cardiologie sur X .
Inscrivez-vous aux newsletters de Medscape : sélectionnez vos choix
Crédit de Une : Dreamstime
Actualités Medscape © 2023
Citer cet article: Kaftrio® - Kalydeco®: nouvelles possibilités de prescription chez les enfants atteints de mucoviscidose - Medscape - 14 sept 2023.
Commenter