Narcolepsie : le pitolisant (Wakix) autorisé chez l’enfant de plus de 6 ans

France – L’Agence Européenne du Médicament (EMA) vient d’accorder une extension d’indication à l’autorisation de mise sur le marché de Wakix® (pitolisant), désormais indiqué dans le traitement de la narcolepsie de l’enfant de plus de 6 ans, avec ou sans cataplexie, indique un communiqué du laboratoire bioprojet^[1].

Qu’est-ce que le pitolisant ?

Wakix est le premier et le seul médicament de la classe des antagonistes/agonistes inverses du récepteur H3 de l’histamine cérébrale utilisé dans la narcolepsie. Il a été découvert par Jean-Charles Schwartz, ses collaborateurs à l’Inserm et la Société Bioprojet de Paris, avec l’aide de deux chimistes européens (Walter Schunack à l’Université de Berlin et Robin Ganellin au University College de Londres). En bloquant les autorécepteurs de l'histamine, il augmente l'activité des neurones histaminergiques cérébraux, un système d'éveil majeur avec des projections étendues à l'ensemble du cerveau. Le pitolisant augmente aussi la libération d'acétylcholine, de noradrénaline et de dopamine dans le cerveau. Parmi les traitements de la narcolepsie indiqués chez l’enfant, Wakix est le seul médicament éveillant non stupéfiant, non psychostimulant et ne comportant pas de risque de dépendance. Son efficacité est significative et prouvée à la fois sur la somnolence diurne excessive et les crises de cataplexie de l’enfant.

Réduction de la somnolence diurne et effet anti-cataplectique

L’extension d’indication de Wakix au traitement de la narcolepsie de l’enfant par l’EMA repose sur les résultats d’une étude randomisée portant sur 110 patients : 72 inclus dans le groupe pitolisant et 38 dans le groupe placebo. L’étude a montré une diminution significative du score évaluant les symptômes « somnolence diurne excessive/cataplexie » de 6,29 points versus -2,60 dans le groupe placebo. L’analyse des critères secondaires de l’étude permet de démontrer que Wakix diminue significativement la somnolence et la cataplexie après 8 semaines de traitement par rapport au placebo.

Selon l’avis du Comité européen pour l'évaluation des médicaments à usage humain (CHMP) daté du 26 janvier 2023, « le pitolisant a réduit significativement la somnolence diurne par rapport au placebo, confirmant son effet éveillant contre la SDE (somnolence diurne excessive) sur l’ESS (échelle de somnolence d’Epworth) et démontrant son effet anti-cataplectique lorsqu'il est administré selon un schéma de titration individuel établi sur la base du rapport bénéfice/tolérance individuel. »

Désigné médicament orphelin en 2007 EU/3/07/459, dans le traitement de la narcolepsie, Wakix est soumis à une prescription médicale restreinte, réservée aux spécialistes du sommeil. Il doit être prescrit à la plus faible dose efficace, grâce à une augmentation progressive de la dose, sans dépasser la dose de 20 mg (Wakix 18mg), pour les patients dont le poids est inférieur à 40 kg.

Le pitolisant était déjà indiqué en Europe et aux Etats-Unis pour le traitement de la somnolence diurne excessive (SDE) liée à l’apnée obstructive du sommeil (SAOS) chez l’adulte et des cataplexies chez les patients adultes atteints de narcolepsie.

 

 

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Crédit image de Une : Dreamstime

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Citer cet article: Narcolepsie : le pitolisant (Wakix) autorisé chez l’enfant de plus de 6 ans - Medscape - 17 mars 2023.