Amsterdam, Pays-Bas — Dans son rapport bilan de 2022, l’agence européenne du médicament (EMA) a dressé la liste des obtentions d’autorisations de mise sur le marché (AMM) qu’elle a considéré comme notables.
Il en ressort qu’en 2022, 11 nouveaux médicaments ont été considérés par l’EMA comme des avancées majeures en termes de santé publique.
Cancérologie, hématologie, maladies métaboliques…des AMMs importantes
CANCER
Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)
Pour le traitement des adultes atteints de myélome multiple récidivant en échecthérapeutique après au moins trois thérapies antérieures.
Ebvallo (tabelecleucel)
En monothérapie pour le traitement d'une maladie lymphoproliférative post-transplantation et positive au virus d'Epstein-Barr récidivante ou réfractaire (LPT EBV+) chez des patients âgés de plus de deux ans.
Kimmtrak (tebentafusp-tebn)
En monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de mélanome uvéal.
HEMATOLOGIE
Breyanzi (lisocabtagene maraleucel (liso-cel))
Nouvelle thérapie par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T cells) pour le traitement des adultes atteints de trois sous-types de lymphomes non Hodgkiniens : lymphome diffus à grandes
B diffus (DLBCL), lymphome primaire à grandes cellules lymphome médiastinal primaire à grandes cellules B (PMBCL) et lymphome folliculaire folliculaire de grade 3B (FL3B), dont le cancer est réapparu ou qui n'a pas répondu après deux lignes ou plus de traitement systémique.
Hemgenix
Première thérapie génique pour le traitement de l'hémophilie B modérée à sévère.
Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec)
Pour le traitement de l'hémophilie A sévère chez les adultes qui n'ont pas
d'inhibiteurs du facteur VIII et qui n'ont pas d'anticorps dirigés contre le virus adéno-associé sérotype 5 (AAV5).
METABOLISME
Mounjaro (tirzépatide)
Premier médicament de sa catégorie qui active les récepteurs du GLP-1 et du GIP, ce qui améliore le contrôle de la glycémie chez les patients atteints de diabète de type 2.
Xenpozyme (olipudase alfa)
Premier traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes.
Zokinvy (lonafarnib)
Premier traitement, à partir de un an, pour les enfants atteints de syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) ou de laminopathie progéroïde présentant soit une mutation LMNA hétérozygote avec accumulation de protéines de type progérine, soit une mutation ZMPSTE24 homozygote ou hétérozygote composite.
NEUROLOGIE
Upstaza (éladocagene exuparvovec)
Premier traitement pour les patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère.
PNEUMOLOGIE/ ALLERGOLOGIE
Beyfortus (nirsevimab)
Traitement préventif des infections par le virus respiratoire syncytial (VRS) chez le nourrisson.
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Citer cet article: 11 nouveaux médicaments considérés comme des avancées majeures par l’EMA en 2022 - Medscape - 7 mars 2023.
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