Paris, France –Kaftrio®, une trithérapie innovante dans le traitement de la mucoviscidose, est désormais remboursé chez les enfants à partir de 6 ans, selon un décret paru au JO le 14 décembre.
Près d’un an après l’extension de l’AMM européenne en janvier 2022, un accord vient d’être signé entre la France et le laboratoire Vertex Pharmaceuticals pour le remboursement du Kaftrio® (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) pour tous les enfants âgés de 6 à 11 ans porteurs d’au moins une mutation F508del.
Pour rappel, ce traitement répare les défauts de la protéine CFTR causés par la mutation génétique F508del. S’il ne permet pas de guérir la mucoviscidose, il permet de réduire nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires.
À noter que les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus, porteuses d’au moins une mutation F508del, pouvaient, depuis juin 2021, bénéficier du remboursement. Aussi, la Haute Autorité de santé (HAS) avait autorisé l’accès précoce à l’association de Kaftrio® et Kalydeco®, pour les enfants âgés de 6 à 11 ans en mars 2022.
« En France, grâce à cette extension d’autorisation de mise sur le marché, plus de 700 nouveaux patients pourront bénéficier de cette thérapie innovante. Dès la parution de l’arrêté au JO, les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs d’au moins une mutation F508del, quelle que soit la deuxième mutation, pourront se faire prescrire ce nouveau traitement de fond par leur médecin de CRCM (Centre de ressources et de compétences de la mucoviscidose) et le commander en pharmacie de ville », indiquent les associations Grégory Lemarchal et Vaincre la Mucoviscidose dans un communiqué commun où ils « se félicitent de cette nouvelle étape dans le processus d’élargissement de l’accès à Kaftrio®, traitement qui a déjà fait ses preuves auprès de patients adultes ».
Au cours du premier trimestre 2023, « ce seront près de 5 000 personnes atteintes de mucoviscidose qui auront accès à ce traitement innovant en France », mais, « près de 35 % des patients atteints de mucoviscidose restent toujours en attente d’une innovation thérapeutique, leur permettant d’améliorer leur qualité de vie au quotidien », soulignent les associations.
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Crédit de Une : Getty
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Citer cet article: Mucoviscidose : le traitement innovant Kaftrio obtient son remboursement à partir de 6 ans - Medscape - 21 déc 2022.
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