France— La Haute Autorité de Santé (HAS) et l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) viennent de rendre public le premier bilan du dispositif d’autorisation d’accès précoce aux médicaments (AAP). Cette autorisation d’accès précoce (AAP) pré-AMM et post-AMM est mise en place depuis le 1er juillet 2021. Elle concerne les médicaments innovants qui correspondent à des besoins non couverts et pour des maladies graves, rares ou invalidantes.
Après 10 mois le bilan est positif
Sur 100 demandes déposées, 50 décisions avaient été rendues au 30 avril 2022. Parmi elles, 10 refus et 40 AAP, dont 25 en post-AMM. Les demandes concernant les APP post-AMM interviennent dans le laps de temps entre l’obtention de l’AMM et l’obtention de son prix, qui peut nécessiter plusieurs mois. Pour les APP pré-AMM, en cas d’octroi d’une APP, le laboratoire s’engage à déposer une demande d’AMM dans un délai maximum de 2 ans. Parmi les 25 APP post-AMM, 12 ont concerné des médicaments ayant un ASMR III. Les APP ont principalement concerné le domaine de l’oncologie/hématologie (20 octrois), et l’infectiologie (7 octrois).
Ce nouveau dispositif a été porteur d’espoir pour les patients en impasse thérapeutique.
Ces autorisations ont notamment permis l’accès précoce au Trodelvy® - sacituzumab govitecan, et au Keytruda® - pembrolizumab, tous les deux indiqués dans le traitement du cancer du sein métastatique triple négatif. Autres traitements qui ont bénéficié de cet accès précoce, le Ronapreve® - casirivimab et imdevimab, traitement de l’infection Covid-19 par le variant Delta pour certains patients immunodéprimés à très haut risque de faire une forme sévère de Covid-19, ou encore l’association Kaftrio®-ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor - et Kalydeco®- ivacaftor, traitements de la mucoviscidose chez certains patients de plus de 6 ans.
Les délais d’instruction ont été réduits
En effet cet accès rapide aux traitements innovants est rendu possible par une réduction du délai d’instruction réglementaire, fixé à 90 jours, qui est passé à 60 jours en moyenne, soit 35 jours de réduction.
Un process qui s’est affiné
Suite à ce premier bilan et aux retours et dialogue constant entre l’ANSM, les industriels et les représentants des associations de patients, plusieurs principes d’évaluation ont évolué, avec notamment :
Intégration de critères et sous-critères pour juger de la présence ou de l’absence d’un traitement approprié ajusté,
Ajustement des trois conditions de définition de la présomption d’innovation.
Sur ce dernier point la HAS confirme « qu’une définition unique de présomption d’innovation n’est pas possible. »
Cet article a été initialement publié sur Univadis.fr, membre du réseau Medscape.
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Crédit image : Dreamstime
Illustration : Elodie Gazquez
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Citer cet article: Accès précoce aux médicaments innovants : quel bilan après 10 mois ? - Medscape - 17 juin 2022.
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