Traitements hors AMM dans les cancers pédiatriques : résultats encourageants de l’essai SACHA

Chicago, Etats-Unis— En France, près de la moitié des enfants atteints de cancers en échec thérapeutique ne peuvent pas bénéficier d’un médicament disposant d’une AMM ou participer à un essai clinique.

Dans ces cas, les pédiatres, oncologues et hématologues sollicitent auprès de l’ANSM un accès compassionnel ou traitent hors AMM, en utilisant des médicaments autorisés uniquement chez l’adulte.

Les données de tolérance et d’efficacité de ces prescriptions n’étant collectées que « de façon anecdotique, sans déclaration systématique des événements indésirables graves en pharmacovigilance », la Société Française de Lutte contre les Cancers de l’Enfant a mis en place l’étude observationnelle SACHA promue par Gustave Roussy, qui « recueille systématiquement et de manière prospective à l’échelle nationale les données de tolérance et d’efficacité des thérapies innovantes administrées dans ces conditions ; des « données de vie réelle ».

Les résultats préliminaires de l’étude SACHA ont été présentés lors du congrès de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) le 6 juin par le Pr Gilles Vassal, onco-pédiatre à Gustave Roussy^[1,2].

« Les résultats de l’étude doivent ainsi permettre, soit de justifier l’arrêt de certaines prescriptions individuelles lorsqu’elles sont mal tolérées et/ou inefficaces, ou de recommander l’ouverture d’un essai clinique en cas de taux de réponse effectif », indique un communiqué de presse Gustave Roussy^[1].

Premières données

L'étude SACHA a débuté en mars 2020. En février 2022, 283 jeunes patients avaient été inclus dans 29 des 31 centres d’oncologie pédiatrique français (340 en avril 2022). Leur âge médian était de 11,0 ans (0,3-24,4 ans).

Les principaux types de cancer étaient les tumeurs du système nerveux central (SNC) (47 %), suivies des tumeurs non liées au SNC (40 %) et des leucémies (13 %).

Les thérapies innovantes les plus prescrites étaient le trametinib qui a été associé au plus d’effets secondaires, le trametinib/dabrafenib, le pazopanib, le cabozantinib, le regorafenib et le tazemetostat (voir tableau).

« Au total, des données ont été recueillies sur 52 médicaments différents, dont les deux-tiers ont été prescrits en fonction du portrait moléculaire de la tumeur », a indiqué le Pr Vassal pour la revue Pharmaceutiques avant d’ajouter : « le programme génère des informations utiles. Par exemple, nous avons pu documenter deux évènements indésirables graves inconnus jusqu’ici. A l’inverse, des données d’efficacité colligées dans SACHA sur une molécule MET-inhibitrice ont conduit à l’ouverture d’un nouveau bras dans le programme d’essais cliniques Acsé-eSMART ».

Les principaux médicaments innovants prescrits hors AMM

Médicaments innovants	N	n/patients évaluables	Patient avec ≥ 1 EI / patients évaluables*	EI sévère*
Trametinib	64	9/40	30/64	3
Trametinib/Dabrafenib	36	11/20	2/33	2
Pazopanib	16	3/12	9/16	0
Cabozantinib	16	0/12	7/16	0
Regorafenib	15	0/9	7/15	0
Tazemetostat	14	1/14	4/14	1

*au 4 février 2022.

© 2022 by American Society of Clinical Oncology

Fort de son succès national, le programme SACHA devrait se développer à l’international avant la fin de l’année avec la participation de sept autres pays européens ainsi que de l’Australie et de la Nouvelle-Zélande.

 

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Crédit image de Une : Dreamstime

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Citer cet article: Traitements hors AMM dans les cancers pédiatriques : résultats encourageants de l’essai SACHA - Medscape - 16 juin 2022.