CHMP : avis favorables pour 2 médicaments contre le cancer et 1 contre la drépanocytose

M. Alexander Otto

14 janvier 2022

Amsterdam, Pays-Bas – Deux médicaments anticancéreux et un médicament pour traiter la drépanocytose arriveront probablement bientôt sur le marché européen, suite aux avis favorables du Comité pour les médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) [1].

Les médicaments sont l'enfortumab vedotin (Padcev, Astellas/Seagen) pour le cancer urothélial, le tepotinib (Tepmetko, Merck) pour le cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) et le voxelotor (Oxbryta, Global Blood Therapeutics) pour l'anémie hémolytique drépanocytaire.

Le CHMP a donné son accord pour l'autorisation de mise sur le marché le 16 décembre. Les trois produits sont déjà approuvés aux États-Unis.

Enfortumab Vedotin pour le cancer urothélial

L’avis positif pour la perfusion du conjugué anticorps-médicament d'Astellas s’appuie sur les résultats de l'essai de phase 3 EV-301 portant sur 608 patients adultes en monothérapie pour le traitement d'un cancer urothélial localement avancé ou métastatique ayant précédemment reçu une chimiothérapie à base de sels de platine et un inhibiteur du récepteur de mort programmée-1 ou un inhibiteur du ligand du récepteur de mort programmée-1. L’essai a trouvé un bénéfice médian de survie globale d'environ 4 mois avec ce conjugué anticorps-médicament par rapport à une chimiothérapie choisie par l'investigateur.

L'indication européenne prévue concerne les adultes atteints d'une maladie localement avancée ou métastatique qui répondent aux mêmes critères : une chimiothérapie antérieure à base de platine plus un inhibiteur de PD-1 ou PD-L1.

Le produit a été approuvé aux États-Unis par la Food and Drug Administration (FDA) en décembre 2019, pour la même indication, mais aussi chez les patients non éligibles à une chimiothérapie contenant du cisplatine qui ont eu une ou plusieurs lignes de traitement antérieures. Le packaging américain comporte un avertissement concernant la survenue de réactions cutanées graves et mortelles, notamment le syndrome de Stevens-Johnson et la nécrolyse épidermique toxique.

Tépotinib pour le CBNPC

L’avis favorable pour le tepotinib de Merck, un inhibiteur de la MET par voie orale une fois par jour, fait suite aux résultats de l'étude de phase 2 VISION. L'étude a révélé un taux de réponse de 56 % chez 152 patients atteints d'un CPNPC avancé ou métastatique avec une mutation de l'exon 14 MET, quel que soit le traitement antérieur.

L'indication prévoit qu’il soit donné en monothérapie chez les adultes atteints d'une maladie avancée avec la mutation et nécessitant un traitement systémique après un traitement préalable par immunothérapie et/ou chimiothérapie à base de platine.

La FDA a approuvé le médicament en février 2021 dans la même indication, mais sans l'exigence de traitement préalable.

Voxelotor pour la drépanocytose

Voxelotor est un inhibiteur de polymérisation de l'hémoglobine S par voie orale de Global Blood Therapeutics.

L’avis favorable se fonde ici sur un essai randomisé de phase 3 chez 274 patients atteints de drépanocytose qui a montré une augmentation supérieure à 1 g/dL des taux d'hémoglobine à 24 semaines chez 51,1 % des patients, contre 6,5 % ayant reçu le placebo, indépendamment du fait que les patients étaient sous hydroxyurée de façon concomitante.

La petite molécule se lie et stabilise l'hémoglobine, empêchant la polymérisation de l'hémoglobine et entrainant la forme anormale (en forme de faucille ou falciforme) des globules rouges.

« Il existe un fort besoin de médicaments pour traiter l'anémie hémolytique », dans la drépanocytose, car les options de traitement disponibles se limitent aux transfusions sanguines et à la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques », a expliqué l'EMA dans un communiqué de presse.

L'indication envisagée est le traitement de l'anémie hémolytique dans la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans ou plus, seul ou en association avec l'hydroxycarbamide (hydroxyurée).

La FDA a approuvé cet agent en novembre 2019 pour la même indication, mais en donnant son accord pour une administration dès l'âge de 4 ans.

 

L’article a été publié initialement sur Medscape.com sous le titre EMA Panel Endorses Two Cancer Drugs, One Sickle Cell Drug. Traduit par Stéphanie Lavaud.

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