Une étape importante dans le remplacement des îlots de Langerhans par des cellules souches

Virtuel -- Les résultats intermédiaires d'une étude clinique multicentrique en cours montrent que les cellules progénitrices endocrines dérivées de cellules souches pluripotentes peuvent sécréter de l'insuline chez les patients atteints d'un diabète de type 1.

Il s'agit d'une « étape importante dans le domaine des thérapies de remplacement cellulaire dérivées de cellules souches pluripotentes humaines (CSP), car c'est l'une des premières à faire état de la survie et de la fonctionnalité des cellules un an après leur transplantation », écrivent le Dr Eelco de Koning et la Dr Françoise Carlotti (Université de Leiden, aux Pays-Bas), dans un éditorial publié par la revue Cell Stem Cell. « Une étape décisive a été franchie. La possibilité d'un approvisionnement illimité en cellules productrices d'insuline donne de l'espoir aux personnes vivant avec le diabète de type 1. »

Les résultats ont été publiés cette semaine dans deux articles complémentaires et publiés dans Cell Stem Cell et dans Cell Reports Medicine^[1,2] .

Dans l'article publié par Cell Stem Cell, le Dr Timothy Kieffer (Université de Colombie-Britannique) et son équipe rapportent une analyse intermédiaire de 15 diabétiques de type 1 qui ont reçu des implants sous-cutanés de cellules endodermiques pancréatiques (PEC) macroencapsulées dans des dispositifs non immunoprotecteurs ("ouverts"), ce qui a permis une vascularisation directe des cellules. Tous les patients ont été soumis à un régime immunosuppresseur couramment utilisé dans les procédures de transplantation d'îlots de Langerhans.

Mis au point par la société ViaCyte, les implants PEC ont été bien tolérés, sans formation de tératome ni événement indésirable grave lié à la greffe, et les patients ont développé « une sécrétion d'insuline répondant aux repas, les greffons prélevés contenant des cellules avec un phénotype de cellule bêta mature », rapportent les auteurs. Au cours de l'année de suivi, les patients ont vu leurs besoins en insuline réduits de 20 %, et ils passaient 13 % de temps en plus dans la plage de glycémie cible.

Dans l'article complémentaire publié dans Cell Reports Medicine, le Dr Howard Foyt, qui travaille pour ViaCyte, société basée à San Diego (Californie) et ses collaborateurs font état d'une prise de greffe et d'une expression d'insuline détectables dans 63% des dispositifs explantés chez les sujets de l'étude, trois à douze mois après l'implantation.

« Les premières données suggèrent que les cellules souches pluripotentes, qui peuvent être propagées jusqu'à la biomasse désirée et différenciées en tissu semblable à celui des îlots pancréatiques, peuvent offrir une alternative évolutive et renouvelable aux greffes d'îlots pancréatiques", écrivent Howard Foyt et ses collègues. "La présente étude démontre définitivement  (et c'est une première, à notre connaissance), chez un petit nombre de diabétiques de type 1, que les cellules progénitrices pancréatiques dérivées d'une CSP ont la capacité de survivre, de se différencier et de mûrir en cellules semblables à des îlots humains lorsqu'elles sont implantées par voie sous-cutanée. »

« En ce qui concerne la sécurité, la plupart des événements indésirables (graves) étaient associés aux agents immunosuppresseurs prescrits », notent Eelco de Koning et Françoise Carlotti dans leur éditorial. « Ce n'est pas inattendu, au vu de ce qui s'observe dans la transplantation allogénique d'organes solides. De plus, cela souligne le fait que l'utilisation de ces agents tout au long de la vie représente un obstacle majeur à une mise en œuvre plus large des thérapies de remplacement cellulaire allogénique. Le chemin vers une mise en œuvre à grande échelle de la thérapie de remplacement des îlots de Langerhans par des cellules souches pour le DT1 sera probablement long et sinueux. D'ici là, la transplantation de pancréas et d'îlots de Langerhans de donneurs restera une option thérapeutique importante pour un petit groupe de patients. Mais l'ère de l'application clinique du remplacement des îlots de Langerhans par des cellules souches dans le traitement du diabète a enfin débuté. »

Initialement publié sur Mediquality.net, membre du réseau Medscape.

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Citer cet article: Une étape importante dans le remplacement des îlots de Langerhans par des cellules souches - Medscape - 6 janv 2022.