Echelle ESMO-MCBS : une aide précieuse pour évaluer le bénéfice réel des anticancéreux 

Vincent Richeux

Auteurs et déclarations

30 septembre 2021

Virtuel – Depuis quelques années, des médecins et des chercheurs alertent sur la tendance à exagérer les effets des traitements anticancéreux à l’essai, qui favoriserait la mise sur le marché d’anti-cancéreux extrêmement onéreux, alors que leur bénéfice clinique est finalement souvent limité. Les autorités sanitaires sont même accusées de manquer de discernement au moment d’attribuer les AMM des anticancéreux.

Pour aider les praticiens, les patients et les autorités dans leurs prises de décisions, la Société européenne d’oncologie médicale (ESMO) a développé l’échelle ESMO-MCBS, un outil basé sur une analyse des données de la littérature permettant d’apprécier le réel bénéfice d’un traitement anticancéreux avant de le proposer au patient. Une nouvelle version est actuellement en préparation pour mieux tenir compte de l’impact du nouveau traitement sur la qualité de vie.

« L’ESMO-MCBS est un bon outil pour décrire et anticiper le bénéfice clinique d’un nouvel anticancéreux. Il aide à se focaliser sur l’amélioration de la survie et de la qualité de vie apportée par le traitement », a commenté le Dr Barbara Kiesewetter (Medical University of Vienne, Autriche), lors d’une présentation au congrès de l’ESMO 2021, pendant laquelle elle a partagé son expérience dans l’utilisation en routine de l’échelle ESMO-MCBS [1].

Dans un document de présentation, l’ESMO précise que l’élaboration du ESMO-MCBS s’intègre dans une démarche visant à « réduire la tendance à avoir des jugements biaisées », au moment d’évaluer l’efficacité d’un traitement anticancéreux. Une tendance provoquée en partie par la pression exercée par les patients, qui se retrouvent souvent dans des situations désespérées, mais aussi par les laboratoires, qui espèrent d’importantes retombées économiques.

« Les attentes concernant les nouveaux traitements anticancéreux sont très importantes, surtout de la part des patients », rappelle le Dr Kiesewetter. En choisissant de prendre un nouveau traitement, dans le cadre d’un essai clinique ou après son arrivée sur le marché, « ils s’exposent à un risque d’effets secondaires » non négligeable, alors que le bénéfice espéré n’est pas au rendez-vous.

Avec cette échelle, l’ESMO valorise les traitements qui apportent un « bénéfice substantiel », en s’appuyant principalement sur les données concernant la survie et la qualité de vie. ll vise ainsi à « accélérer les procédures de remboursement pour les traitements réellement efficaces et limiter ainsi les disparités entre les pays européens » en termes d’accès aux nouvelles thérapies, explique la cancérologue.

Des fiches accessibles en ligne

Avec cet outil lancé en 2015, l’ESMO établit un score pour chaque traitement, selon le type de tumeur à traiter, après une analyse complète des données de la littérature, en se focalisant notamment sur le gain de survie globale et la survie sans progression. Des fiches présentant le score et les résultats attendus sont mises en accès libre sur son site Internet, avec la possibilité de filtrer selon le traitement, le type de tumeur et le score attribué.

En plus d’être un outil d’aide à la décision utile pour les équipes médicales, en particulier dans le cadre d’une prise en charge pluridisciplinaire, ces fiches synthétiques et assez simples à comprendre offrent aux patients un moyen d’ajuster leurs attentes, a indiqué la cancérologue.

Deux approches thérapeutiques distinguées

L’ESMO-MCBS propose deux classifications, l’une pour les traitements à visée curative avec un score allant de A à C, l’autre pour les traitements palliatifs, avec un score de 1 à 5. Le bénéfice est « substantiel » pour des scores A et B ou 4 et 5.

Pour définir les scores, plusieurs facteurs sont pris en compte. Dans le cas du traitement à visée curative, la différence de survie globale observée entre l’anticancéreux évalué et le traitement standard est le principal critère d’évaluation. Pour le traitement palliatif, c’est la différence de survie sans progression qui prime.

Dans les deux cas, les données concernant l’amélioration de la qualité de vie et les effets secondaires sont également intégrées. Pour définir le score, l’ESMO tient compte également des résultats des sous-analyses des essais de phase 3 et vérifie les caractéristiques des groupes contrôles.

Une nouvelle version attendue pour 2022

Avant d’incorporer cette échelle dans leur pratique quotidienne, le Dr Kiesewetter et son équipe ont voulu évaluer l’intérêt et la pertinence des scores. Pour cela, ils ont mené leur propre analyse des données de la littérature pour fixer un score selon les critères de l’ESMO. « L’objectif était notamment de vérifier si les scores établis par l’ESMO reflètent le bénéfice observé en clinique », précise la spécialiste.

Les résultats montrent que l’ESMO-MCBS est « une échelle pertinente et utile pour anticiper le bénéfice d’un traitement », plus particulièrement dans le cas des traitements de première ligne et des immunothérapies anti-PD1. Elle est désormais utilisée en routine dans le département d’oncologie de l’université médicale de Vienne, pour informer le patient et décider du traitement à suivre.

L’échelle ESMO-MCBS s’appuie sur des critères en constante évolution a rappelé le Dr Kiesewetter. Une deuxième version est actuellement en préparation pour intégrer davantage de critères évaluant l’impact des traitements sur la qualité de vie, a-t-elle précisé. L’ESMO devrait donner ses premiers scores en se basant sur cette nouvelle version en 2022.

La question de la qualité de vie apparait de plus en plus fondamentale au moment d’initier un nouveau traitement. Les cas de patients qui voient leur qualité de vie se dégrader avec un anticancéreux pour gagner seulement quelques mois de survie amènent à s’interroger sur le réel bénéfice d’un tel traitement. D’un autre côté, une thérapie ayant essentiellement un impact positif sur la qualité de vie pourrait être mieux valorisée.

La qualité de vie en question

Ces interrogations autour de la qualité de vie ont été abordées lors de la session par le Dr Bettina Ryll (Melanoma Patient Network Europe, Uppsala, Suède), qui défend notamment l’accès au traitement lorsque ceux-ci apportent un bénéfice en termes de qualité de vie, tout en appelant à mieux évaluer l’impact des effets secondaires des anticancéreux. Elle s’est ainsi spécialisée, après le décès de son mari d’un mélanome.

Au cours de son intervention, elle a expliqué que son mari a participé à l’évaluation d’un nouveau traitement dans un essai clinique de phase 3. Après un mois de traitement, le bénéfice clinique a été jugé insatisfaisant, mais il a pu retrouver un semblant de vie normale, qui lui a apporté un grand soulagement avant son décès, grâce à une amélioration des symptômes, a indiqué la cancérologue.

En appliquant l’échelle ESMO-MCBS actuelle, ce bénéfice notable sur la qualité de vie ne serait pas pris en compte, estime le Dr Ryll. Selon elle, il faudrait, par exemple, mieux considérer la localisation des tumeurs et ses conséquences. Chez son mari, le mélanome s’est formé sur le bras droit. Le traitement, même s’il n’a pas eu d’impact majeur sur la survie, lui a permis de reprendre son activité professionnelle et d’être à nouveau actif dans sa vie familiale.

Reconsidérer l’impact des effets secondaires

« Profiter de sa vie de famille, ne plus être une charge pour ses proches, retrouver un peu de vie sociale est ce qui importe le plus pour les patients » lorsqu’ils sont interrogés sur leurs attentes au moment d’initier un nouveau traitement, précise le Dr Ryll. « Il faut reconsidérer l’impact des effets secondaires sur la qualité de vie », que celui-ci soit négatif ou positif.

Elle rappelle d’ailleurs que certaines méthodologies appliquées dans des essais cliniques amènent également à relativiser des effets secondaires liés à la toxicité des traitements (fatigue, diarrhée…), alors qu’ils altèrent inévitablement la qualité de vie. « Peut-on réellement croire que ces effets secondaires ne sont pas si importants ou alors les outils utilisés sont inadaptés ? », interroge la spécialiste.

Il faudra attendre la nouvelle version de l’échelle ESMO-MCBS pour savoir si l’évaluation du bénéfice clinique réel a gagné en pertinence en se focalisant davantage sur l’évolution de la qualité de vie des patients.

 

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