Mucoviscidose : remboursement à 100% de 2 traitements innovants

Stéphanie Lavaud

Auteurs et déclarations

30 juin 2021

France – Suite à une négociation menée avec le laboratoire Vertex qui commercialise deux spécialités pharmaceutiques dans le traitement de la mucoviscidose, KAFTRIO® (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) et SYMKEVI® (ivacaftor/tezacaftor) vont être pris en charge à 100% par l’Assurance Maladie.

L'accord de remboursement permet un accès à KAFTRIO® pour les patients atteints de mucoviscidose âgées de 12 ans et plus présentant une mutation F508del (la plus courante) et une mutation à fonction minimale. La triple association sera également remboursée pour les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.

Cet accord de remboursement permet également à SYMKEVI® d’être remboursé pour les patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del ou hétérozygotes pour la mutation F508del et porteurs d’une mutation du gène CFTR spécifiée dans l’AMM.

« A terme, cela concerne 5 000 patients, soit près des trois quarts des personnes atteintes de mucoviscidose », se réjouit l’association Vaincre la Mucoviscidose.

Remboursement à 100 %

En 2020, KAFTRIO® et SYMKEVI® en association avec KALYDECO® se sont vus octroyer par la Haute Autorité de santé (HAS) une amélioration du service médical rendu (ASMR) respectivement de niveau II et III dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de plus de 12 ans, adolescents et adultes.

Ce gain d’efficacité, de qualité de vie et de tolérance par rapport aux médicaments existants a été démontré dans les essais cliniques et est attesté par des patients et des professionnels de santé.

Au vu de ces résultats, Olivier Véran, ministre des solidarités et de la santé, a demandé au Comité économique des produits de santé (CEPS) de mener une négociation avec le laboratoire Vertex sur le prix de ces deux traitements innovants et annonce, dans un communiqué, qu’un accord sur le prix a été trouvé permettant la prise en charge de ces médicaments à 100% par l’Assurance maladie. Le remboursement de ces médicaments interviendra dans les tous prochains jours, indique le ministère de la santé.

« Cet accord sur le prix de deux nouvelles spécialités pharmaceutiques est une formidable source d’espoir pour les patients. Cela signifie très concrètement que les patients bénéficieront de traitements innovants et efficaces, leur donnant les meilleures chances de qualité de vie et d’augmentation d’espérance de vie », a commenté Olivier Véran.

Cette annonce est un « véritable soulagement pour les associations », indique Vaincre la Mucoviscidose qui ajoute qu’il aura fallu « attendre plus de 900 jours et 300 jours à compter de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe, respectivement pour Symkevi® et Kaftrio®, pour que ces médicaments soient enfin accessibles en France, alors qu’ils l’étaient déjà dans une dizaine de pays européens (dont l’Allemagne, la Grande Bretagne, la Suisse et le Luxembourg) ».

Issus de la thérapie protéique

Ces médicaments innovants viennent en complément de l’ivacaftor (Kalydeco®, Vertex) disponible depuis 2012. Ils relèvent de la « thérapie protéique » dont l’objectif est de compenser les effets des mutations sur la protéine membranaire CFTR, impliquées dans le développement de la mucoviscidose (environ 2000 mutations).

Plus précisément, l'ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor est conçu pour augmenter la quantité et la fonction de la protéine F508del-CFTR à la surface des cellules.

Concernant le SYMKEVI®, le tezacaftor est conçu pour traiter le défaut de transport et de maturation de la protéine CFTR afin de lui permettre d'atteindre la surface cellulaire où l'ivacaftor peut augmenter la durée pendant laquelle la protéine reste ouverte.

Deux essais de phase III avec la trithérapie combinant elexacaftor, tezacaftor et ivacaftor ont été publiés en 2019 dans le NEJM et le Lancet [2,3]. Leurs résultats « sont remarquables et représentent un moment historique dans la prise en charge de la mucoviscidose », avait alors commenté le Dr Raksha Jain (University of Texas Southwestern Medical Center, Dallas, Etats-Unis), principal auteur de l’étude publiée dans le NEJM. Dans un éditorial, le Dr Francis Sellers Collins (National Institutes of Health, Bethesda, Etats-Unis) avait, de son côté, qualifié les bénéfices rapportés dans les deux essais d’« impressionnants » [4]. « Il va être bientôt possible de proposer des thérapies ciblées sûres et efficaces à 90% des patients atteints de mucoviscidose » avait-il ajouté.

 

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