Amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie : Vyndaqel® 61mg obtient un remboursement

Aude Lecrubier

Auteurs et déclarations

4 juin 2021

France — Vyndaqel® 61mg (tafamidis) est désormais disponible et remboursé à 65% en France comme traitement de première intention de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes présentant une cardiomyopathie (ATTR-CM).

Le tafamidis est le premier et seul traitement autorisé en Europe ayant démontré une réduction de la mortalité et de la fréquence des hospitalisations dans l’ATTR-CM d’origine cardiovasculaire chez les adultes atteints d'une ATTR-CM. La population cible de Vyndaqel® 61mg dans cette indication est estimée à 5000 patients en France.

Depuis 2019, le tafamidis faisait l’objet d’une Recommandation Temporaire d’Utilisation (RTU) et pouvait être prescrit par les cardiologues hospitaliers référents dans la prise en charge de l’amylose cardiaque.

La capsule de 61mg de tafamidis équivaut à une dose de 80mg de tafamidis méglumine et a été développée pour le confort du patient afin de permettre l'administration quotidienne d'une capsule unique. Vyndaqel® 61mg et Vyndaqel® 20mg ne sont pas interchangeables en milligrammes.

ASMR important selon la HAS

La Commission de Transparence de la Haute Autorité de Santé a publié en octobre 2020 un avis favorable au remboursement considérant que le médicament apportait une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II).

Vyndaqel® 61mg capsules molles est désormais remboursé à 65% et peut être mis à disposition en première intention pour le traitement des patients atteints d’ATTR-CM éligibles.

En pratique, les conditions de prescription et de délivrance sont les suivantes :

  • Vyndaqel® 61mg capsules molles (tafamidis) est un médicament de Liste I, soumis à prescription initiale hospitalière (PIH) réservée aux cardiologues hospitaliers et ce, afin d’assurer le diagnostic de la maladie dans le respect des examens recommandés.

  • Le renouvellement du traitement peut être effectué par tout cardiologue hospitalier ou de ville, au rythme d’une fois par an au minimum, le traitement nécessitant en effet un suivi cardiologique régulier.

  • Dans l'intervalle, le renouvellement est non restreint et peut donc être effectué par tout médecin dans les conditions de droit commun.

Etude pivot ATTR-ACT

Vyndaqel (tafamidis) 61mg, a obtenu le 17 février 2020 une AMM européenne sur la base de l’étude pivotale de phase III ATTR-ACT.

L’étude de phase 3 ATTR-ACT est le premier essai clinique international incluant 441 patients, en double-aveugle, randomisé, contrôlé contre placebo, mené à terme, ayant évalué une thérapie pharmacologique pour le traitement de l'ATTR-CM. Dans l’analyse primaire de l’étude, Vyndaqel® (tafamidis méglumine – à 20mg et 80mg) a démontré une réduction significative du critère combinant la mortalité toutes causes et la fréquence des hospitalisations d’origine cardiovasculaire, en comparaison avec le placebo sur une période de 30 mois, chez des patients atteints d’une ATTR-CM de type sauvage ou héréditaire (p=0.0006).

De plus, les composantes individuelles de l'analyse primaire ont démontré une réduction relative du risque de mortalité toutes causes confondues et de la fréquence des hospitalisations d'origine cardiovasculaire respectivement de 30% (p=0,026) et 32% (p<0,0001), avec Vyndaqel® versus placebo.

La fréquence des effets indésirables chez les patients traités par Vyndaqel® était généralement similaire et comparable à celle du placebo.

Les effets indésirables apparus durant le traitement étaient de sévérité légère à modérée, discontinus, moins fréquents dans le groupe tafamidis que dans le groupe placebo.

L’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ou l’ATTR-CM) est une maladie rare, progressive et mortelle. Elle survient lorsque la transthyrétine, une protéine de transport qui circule naturellement dans le sang est instable, mal repliée et s’agrège en dépôts anormaux appelés dépôts amyloïdes. Ces dépôts amyloïdes s’accumulent dans le cœur et entraînent une raideur du muscle cardiaque qui peut causer ensuite une cardiomyopathie hypertrophique et/ou restrictive et une insuffisance cardiaque progressive. Il existe deux formes d'ATTR-CM : une forme héréditaire causée par une mutation génétique, et une forme non héréditaire appelée forme sauvage qui est due à l'âge. Sans traitement, la survie médiane observée est de 3 à 5 ans après le diagnostic chez ces patients. Vyndaqel® 61mg (tafamidis) est un stabilisateur de la transthyrétine qui se lie sélectivement à la transthyrétine, stabilisant le tétramère de la protéine de transport de la transthyrétine et ralentissant la formation de dépôts amyloïdes.

 

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