SEP pédiatrique : le fingolimod obtient une AMM aux Etats-Unis

Aude Lecrubier, Susan Jeffrey

17 mai 2018

Paris, France – L’agence américaine du médicament, la Food and Drug Administration, vient d’étendre l’indication du traitement oral de la sclérose en plaques fingolimod (Gilenya®, Novartis) aux enfants et adolescents de 10 ans et plus – une quinzaine de nouveaux cas par an en France.

Le feu vert de la FDA repose sur les résultats de l’étude de phase 3 PARADIGMS présentés à l’ECTRIMS/ACTRIMS à Paris à l’automne dernier (voir article).

Dans cet essai multicentrique international, 215 patients âgés d’au moins 10 ans et de moins de 18 ans (15 ans en moyenne), ont été randomisés pour recevoir soit du fingolimod oral (0,25-0,5 mg/j) et une injection de placebo, soit de l’interféron IM (30 µg 1x/sem) et un placebo oral.

Les résultats, très clairement en faveur du fingolimod, ont montré qu’à 2 ans, les rechutes étaient réduites de plus de 80% par rapport à l’interféron (p<0,001). 

« Dans l’étude, 86 % des patients recevant le Gilenya étaient en rémission après 24 mois de traitement versus 46 % pour ceux recevant l’interféron β1a », indique la FDA.

En outre, les résultats étaient très clairement en faveur du fingolimod en termes de progression à l’imagerie, et de non progression du handicap.

Tolérance et précautions d’emploi

En ce qui concerne les effets secondaires, ils étaient plus nombreux sous interféron, mais les effets secondaires sévères étaient plus fréquents avec le fingolimod (17,8 vs. 9,3%).

Selon l’agence américaine, les données de tolérance observées dans la population pédiatrique sont similaires à celles observées chez les adultes à savoir principalement des maux de tête, une élévation des enzymes hépatiques, des diarrhées, de la toux, la grippe, des sinusites, des douleurs dorsales, des douleurs abdominales et des douleurs aux extrémités.

Elle souligne que le fingolimod doit être dispensé avec un guide pour les patients qui donne des informations importantes sur l’utilisation de la molécule et les risques associés.

Concernant la sécurité du traitement la FDA précise :

-qu’un des risques sévères associé au fingolimod est la baisse du rythme cardiaque, en particulier après la première dose (voir Surveillance cardiovasculaire renforcée pour un traitement de la SEP) ;

-qu’il peut augmenter le risque d’infections sévères et que les patients devraient être suivis pour repérer d’éventuelles infections pendant le traitement et jusqu’à deux mois après l’arrêt du traitement ;

-que des cas de leuco-encéphalopathie multifocale progressive (LEMP) ont été rapportés chez des patients recevant du fingolimod, surtout chez des patients avec un système immunitaire affaibli ;

-que le traitement peut provoquer des troubles de la vision ;

-que le traitement peut augmenter le risque de syndrome d'encéphalopathie postérieure réversible, de gonflement et de vasoconstriction dans le cerveau ;

-qu’il existe aussi des risques de problèmes respiratoires, d’hépatotoxicité, d’HTA et de cancer de la peau ;

-que le fingolimod peut être tératogène. Les femmes en âge de procréer devraient donc être informées des risques potentiels pour le fœtus et utiliser une contraception efficace.

 

 

 

 

 

Commenter

3090D553-9492-4563-8681-AD288FA52ACE
Les commentaires peuvent être sujets à modération. Veuillez consulter les Conditions d'utilisation du forum.

Traitement....