Pourquoi le propranolol a le statut de médicament orphelin dans l’angiosarcome

Aude Lecrubier

Auteurs et déclarations

28 février 2017

Marseille, France — Les résultats des premiers essais cliniques évaluant le bêtabloquant propranolol dans le traitement de l’angiosarcome avancé, un cancer vasculaire très rare et agressif, sont si encourageants qu’un groupe de chercheurs internationaux appelle les cliniciens du monde entier à « adopter cette nouvelle option thérapeutique. »

Un cancer rare et de mauvais pronostic

Les sarcomes des tissus mous touchent 250 000 personnes en Europe et les angiosarcomes en représentent une petite part (2 à 3 %). Il s’agit d’une forme de cancer rare au diagnostic très sombre. Excepté la chirurgie lorsque la tumeur est encore localisée, il n'existe aucun consensus sur le traitement de ce cancer résistant aux chimiothérapies. Les chimiothérapies standards par taxol ou doxorubicine sont peu efficaces.

De l’hémangiome à l’angiosarcome

C’est en constatant fortuitement l’efficacité du propanolol sur les hémangiomes de l’enfant (tumeurs vasculaires bénignes, « tâches de naissance ») que les chercheurs ont pensé que le bêtabloquant pouvait également être efficace sur les tumeurs malignes et les résultats expérimentaux l'ont confirmé dès 2011.

100 % de patients répondeurs

Ce médicament non-toxique pourrait rendre service à la majorité des patients atteints d’angiosarcome -- Eddy Pasquier

Il y a un an, un essai international sur 7 patients atteints d’angiosarcomes non opérables a montré que tous les participants répondaient à l’association de propranolol et de chimiothérapie métronomique à base de vinblastine [1]. Ces résultats ont permis au propranolol de recevoir très récemment le statut de médicament orphelin en Europe pour l’ensemble des sarcomes du tissu mou [2].

« Il s’agit d’une étape cruciale vers l’extension d’AMM à toute l’Europe », a commenté l’un des auteurs de l’étude Eddy Pasquier (INSERM UMR 911, Centre de Recherche en Cancérologie de Marseille, France/Children’s Cancer Institute, Australie).

« A moins que les patients aient des contre-indications connues aux bêtabloquants, ce médicament non-toxique pourrait rendre service à la majorité des patients atteints d’angiosarcome », estime le chercheur marseillais.

Chimiothérapie métronomique, c’est quoi ?

« En chimiothérapie classique, les séances sont espacées de deux à trois semaines pour permettre au patient de récupérer des effets toxiques du traitement. Or la tumeur en profite pour se revasculariser et progresser. La thérapie métronomique consiste donc à administrer des doses plus fréquentes, pour empêcher la progression de la tumeur, mais plus faibles pour limiter la toxicité », explique Eddy Pasquier. Au total, le patient peut recevoir au moins autant de produit qu'en thérapie classique, mais avec une tolérance améliorée ».

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