Le blog du Dr Colas Tcherakian – Pneumologie
Que retenir du récent congrès de l’American Thoracic Society (ATS 2015) qui permet aux pneumologues de voir les grandes avancées thérapeutiques ?
Le Dr Tcherakian a sélectionné une nouveauté qui n’est pas certainement pas l’avancée thérapeutique la plus importante du congrès mais qui ouvre une réflexion sur les possibilités thérapeutiques de la médecine personnalisée dans la population très particulière des patients atteints de mucoviscidose.
Dans la mucoviscidose il y a une atteinte du canal CFTR, une protéine fondamentale dans l’équilibre de l’hydratation de tous les liquides corporels (sueur, sécrétions bronchiques…). Le problème est que les mutations en lien avec son dysfonctionnement sont extrêmement nombreuses, même si la délétion la plus commune est celle du Delta F508 qui touche 50% des patients.
Le premier traitement ciblé apparu dans la mucoviscidose ne pouvait, hélas, concerner que 2% des patients porteurs d’une mutation très spéciale.
A l’ATS, vient d’être présenté un nouveau médicament qui s’attaque à la mutation Delta F508 en empêchant la dégradation d’une protéine, ce qui restaure un peu de fluidité. Les résultats ne sont pas spectaculaires mais c’est un pas énorme en termes de médecine personnalisée.
Références :
Wainwright C.E., Elborn J.S., Ramsey B.W., et al. Lumacaftor–Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR May 17, 2015. 10.1056/NEJMoa1409547
Davis P.B. Another Beginning for Cystic Fibrosis Therapy May 17, 2015 10.1056/NEJMe1504059
Citer cet article: Bientôt la médecine personnalisée pour la mucoviscidose - Medscape - 1er juin 2015.
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