Les médicaments de l’année 2013 : ceux qui ont fait pschitt

Stéphanie Lavaud

Auteurs et déclarations

16 janvier 2014

Londres, Royaume-Uni – La mise au point de nouveaux traitements n’est pas un long fleuve tranquille et de nombreux  médicaments perdent pied  avant même leur commercialisation. Retour sur les flops de l’année 2013 d’après la sélection du magazine Nature [1].

Neurologie

Alzheimer : LY2886721
En juin dernier, le laboratoire pharmaceutique Ely Lilly a mis fin à la phase II de son candidat médicament, le LY2886721, suite à des problèmes de toxicité hépatique. Le LY2886721 faisait partie des inhibiteurs de bâta-sécrétase, l’enzyme impliquée dans la conversion du précurseur de la protéine bêta-amyloïde en protéine amyloïde. La molécule concurrente, le MK-8931développé par Merck,  reste, lui,  dans la course.

Alzheimer : Gammagard
Nouvelle déception dans la recherche sur l’Alzheimer. Le Gammagard, un traitement à base d'immunoglobuline,  avait suscité un espoir en 2012 après que ce traitement a stabilisé la maladie d'Alzheimer pendant trois ans chez quatre malades. Un espoir de courte durée. Le groupe pharmaceutique américain Baxter International a annoncé en mai dernier l'échec de son traitement expérimental Gammagard. Néanmoins, l'analyse des données  se poursuit dans certains sous-groupes pour qui ce traitement pourrait être bénéfique.

Myopathie de Duchenne :
Après des débuts prometteurs et une désignation par la FDA d’avancée thérapeutique majeure dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne, le drisapersen développé par GSK et Propensa® a connu un coup de frein en septembre. Dans une étude de phase III, l’oligonucléotide antisens (induisant le saut d'exon de l'exon 51) n’a pas atteint l'objectif primaire d'une amélioration statistiquement significative sur le test de la distance de marche de 6 minutes (TM6) par rapport au groupe placebo.

Rhumatologie

SLA : Dexpramipexole 
A la trappe aussi le dexpramipexole. En début d’année 2013, Biogen Inc a rapporté des résultats négatifs, dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Aucun des critères primaires et secondaires de l’étude EMPOWER n’ayant été atteint, le laboratoire a décidé de stopper le développement de sa molécule. La déception est d’autant plus grande que les résultats d’une étude de phase II publiés dans Nature Medicine en 2011 étaient prometteurs. Le dexpramipexole avait d’ailleurs obtenu le statut de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) et l’Agence européenne du médicament (EMA) et bénéficiait d’une procédure accélérée de la part de la FDA.

Oncologie

Mélanone : MAGE-A3

Enfin 2013 semble sonner le glas du candidat-médicament anticancéreux MAGE-A3. D'après un communiqué de GlaxoSmithKline (GSK) publié en septembre, une étude clinique de phase III a montré que cette immunothérapie visant l'antigène 3 associé au mélanome n'a pas atteint l'un des deux principaux objectifs visés, à savoir, étendre significativement la durée de survie sans récidive d'une population de malades, comparativement à une autre ayant reçu un placebo.
GSK continuera cependant l'étude clinique afin de déterminer les éventuels autres bénéfices pour les patients. Le produit était destiné à lutter contre plusieurs types de cancer, dont des formes de mélanome. Les résultats définitifs de l'étude sont attendus en 2015.

Lien

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